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跨国药企征战中国罕见病市场 探索多方共付模式


 

2019-10-8 23:04:49

 虽然只涉及少数患者的权益,但罕见病因其庞大的潜在市场,以及空前的政策力度进入到大众以及资本市场的视野中。

  专业药物市场预测公司EvaluatePharma发布的《孤儿药报告2019》显示,罕见病药品将在2024年占全球处方药销售的1/5,销售额预计将达到2420亿美元。罕见病也因此成为跨国药企竞跑的新赛道。

  同时,政策端也在向罕见病倾斜。今年8月公布的新版《药品管理法》中就提到,要对临床急需的短缺药、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药、儿童用药开设绿色通道,优先审评审批。

  双重利好之下,有关罕见病治疗、药费支付、保障制度的探讨也在起步。

  提升药物可及性

  于2018年发布的我国《第一批罕见病目录》中收录了121种罕见病,对应300多万名罕见病患者。

  艾昆纬IQVIA发布的《2019中国罕见病药物可及性报告》显示,截至去年底,在《第一批罕见病目录》中共计有74种罕见病是“有药可治的”,即在美国、欧盟、日本针对这74种罕见病的适应症的药物获批上市,其中包含162种治疗药物。但在我国明确注册罕见病适应症的药物仅有55种,涉及31种罕见病。在这55种药物中,仅有29种被纳入国家医保目录,涉及18种罕见病。

  此外,全球领先的罕见病药物生产巨头,在中国上市的罕见病药品数量也很少。业内人士认为,这是由于罕见病患者群体过小导致企业收益不确定,研发、临床实验等均缺乏动力;部分药品如血液制品面临特殊海关进口管制;高值药品的属性使罕见病的支付存难,故不会选择进入中国市场等。

  但记者注意到,在全球领先的非肿瘤罕见病药企中,诺华、赛诺菲、罗氏是率先将罕见病药物带入中国的。这些药企的路径或具一定参考意义。

  首先,药品在准入层面需作一系列准备。上海罗氏制药有限公司罕见病药物代表对记者说:“药品审批完成之后,需要做进口检验后才能进入中国,而在第一批次中有1/3的产品用作检验,只有剩下60%的药品才能真正流通到患者手上使用。这对于企业来说,是额外的一笔成本。”

  另外,该代表表示,药企主要是从事药物相关的工作,然而罕见病的治疗会将药物、辅助器械及诊断方案都联系在一起,这一领域对药企来说是陌生的。如何从政府层面开通一个绿色咨询通道,使得诊疗环节能打通,还有待努力。

  其次,药品在准入后将面临市场调研、精准匹配的问题。“企业的资源是有限的,在市场有多少患者都不清楚的情况下,企业很难大量地、持续地进行研发投入,这对患者很不利。”该代表表示,“能否基于国家的诊断网络形成一个体系,将一些罕见病的诊治归拢到几家医院,对患者来说也是一个好的指向。”

  再次,政策的确定性也是药企强烈关注的。该代表表示,企业正在研发的药物未来是否能被纳入疾病目录,药物对应的是税收优惠还是更快捷的审批,或是医疗保障,一旦政策能确定下来,对于药企的未来规划、市场运营都是非常重要的。

  比如,根据《关于罕见病药品增值税政策的通知》,自今年3月1日起,增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品,可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税;对进口罕见病药品,减按3%征收进口环节增值税。这一政策或将减轻药企经营相关业务的压力。

  探索多方共付模式

  无论是按疾病诊断相关分组(DRGs)付费,还是尽可能压低药品与耗材价格,用经济思维来考量病人的医疗支出,将成为医保基金的重点,这对于罕见病患者也不例外。

  《2019年国家医保药品目录调整工作方案》中就强调,对同类药品按照药物经济学原则进行比较,优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。

  在以往两轮国家医保谈判中都出现了罕见病药物的身影。

  2017年,人社部通过谈判将治疗血友病的重组人凝血因子 VIIa,治疗多发性硬化的重组人干扰素β-1b,以及治疗结节性硬化症的依维莫司纳入国家医保目录乙类报销;2018年,国家医保局通过谈判将治疗肢端肥大症的奥曲肽纳入国家医保目录的乙类报销。

  但在我国上市且有罕见病适应证的55种药品中,有13种罕见病,涉及的所有治疗药品,均未被纳入我国医保目录。这13种罕见病在我国影响约23万名患者,每人的年治疗费用从189元~500万元不等,中位值为20万元,大部分人需要终生用药。

  但浙江大学法学院教授胡敏洁告诉第一财经记者,效率(经济学)与公平是矛盾的两极。“应科学、合理且公平地确立医保目录,以保障公民的生命、健康权益。英国的NICE(英国国家卫生与临床优化研究所)的评价体系可以为我国提供一定的参考借鉴。”

  我国目前的医保体系与英国类似。英国的NHS(国家医疗服务)体系,使个体病人的福利高度公共事业化和去商品化,个人的疾病治疗与健康问题相对独立于收入,且不受其购买力影响。

  而NHS的每一种用药或治疗方式,则必须通过NICE的评价。该评价将药品“成本-收益”分析结果作为衡量其是否纳入医保报销的主要标准,将临床疗效、经济性摆在医保目录遴选的首位,并在有限预算下使患者利益最大化。

  胡敏洁分析,NICE的成本收益分析法在于考量未知病人的机会成本与已知病人的收益之间是否能够实现成本收益平衡。NICE估计,有益于未知病人的未知花费每减少2万英镑,通常会有一个QALY(健康的1年生命)机会成本。同时,NICE也会参考社会价值评估。

  上述获药难、药费贵的情况,使得“多方共付机制”得到了业界的普遍认可。具体来说包括:患者自付(患者及家庭承担部分医疗费)、医疗报销(地方医保部门给予患者部分报销)、慈善捐助(爱心企业、慈善组织等进一步给予患者药品/资金援助)与商业保险。

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